Beam Therapeutics的BEAM-302獲得FDA孤兒藥地位，針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症展現潛力。

在生物科技領域中，Beam Therapeutics（NASDAQ:BEAM）近日迎來重大里程碑，其候選藥物BEAM-302成功獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥認證。這一肝臟靶向脂質奈米顆粒配方結合了指導RNA和編碼基本編輯器的mRNA，旨在修正引起α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的致病突變。

AATD是一種遺傳性疾病，患者的肝臟無法產生足夠的α-1抗胰蛋白酶，導致肺部及肝臟功能受損。根據Beam於三月公佈的臨床資料，該藥物在第一二期試驗中已顯示出有效的概念證明，並且從三個單次劑量組別的資料表明，該資產能持久且劑量依賴性地修正致病突變。

儘管市場上存在不同觀點，有人擔心此類基因療法的長期效果與安全性，但Beam Therapeutics的最新資料似乎為其未來發展鋪平道路。隨著技術的進步，BEAM-302不僅可能改變AATD患者的生活，也將推動基因治療的革新程序。

點擊下方連結，開啟「美股K線APP」，獲得更多美股即時資訊喔！
https://www.cmoney.tw/r/56/id7ogv

免責宣言
本網站所提供資訊僅供參考，並無任何推介買賣之意，投資人應自行承擔交易風險。

CMoney 研究員

CMoney 團隊透過 AI 結合股市，每日提供重點股票的新聞事件，期望讓投資人更有效率找到各種投資標的的投資事實。