諾華宣佈其針對脊髓性肌肉萎縮症的基因療法在2至18歲患者中取得重大突破，臨床試驗顯示良好成效。

在醫療界引起廣泛關注的最新消息中，瑞士製藥巨頭諾華公司（Novartis）於週三宣佈，其針對脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的實驗性基因療法onasemnogene abeparvovec（OAV101 IT）在2至18歲的患者群體中進行的晚期臨床試驗取得了成功。該研究名為STEER，主要目標已達成，結果顯示這項創新療法有效改善患者的運動能力。

脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見且致命的遺傳疾病，影響神經系統並導致肌肉無力與萎縮。根據資料，全球約有數千名兒童受到此病困擾，而現有治療選擇有限。此次臨床試驗的成功不僅為患者帶來新的希望，也可能改變未來治療SMA的格局。

儘管如此，有些專家對基因療法的長期效果仍表示保留，認為需要更多的資料來評估其持續療效及安全性。然而，諾華的成果無疑為SMA患者和家庭帶來了一線曙光。隨著後續研究的深入，業界期待能夠看到更全面的治療方案以及潛在的市場反應。

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